（原标题：白血病治疗有望告别高剂量“猛药”）

白血病治疗有望告别高剂量“猛药”发布时间：2017-06-2716:37来源：中青在线　作者：邱晨辉

中青在线北京6月27日电（中国青年报·中青在线记者邱晨辉）一种新型治疗方案的出现，有望让白血病治疗告别高剂量“猛药”，从而让白血病患者获得相对廉价的治疗机会。记者今天从中国科学院北京基因组研究所获悉，由该所研究员王前飞与苏州大学附属儿童医院血液科主任胡绍燕团队合作，通过近5年时间验证了一种白血病低剂量治疗方案，该方案与现有常规化疗方案疗效相当，还有其独特优势。

白血病令不少家长闻之色变，在儿童恶性肿瘤中，白血病的发病率和死亡率均居首位。来自官方统计，目前我国约有200万儿童白血病患者，每年新增约3~4万人。

作为白血病治疗的主要手段，传统常规化疗秉持的是剂量“越高越好”的最大耐受剂量的理念。然而，高剂量化疗也带来两个突出问题，一是毒副作用导致严重并发症甚至治疗相关死亡；二是高额的治疗费用迫使家庭贫困者放弃治疗。

按照王前飞的说法，常规高剂量化疗在快速杀死大部分敏感肿瘤细胞的同时，也促进了耐药细胞的生长。但目前医学界缺乏低剂量化疗方案对病人白血病基因组作用的认识，严重阻碍了这一新理念指导下化疗方案的临床推广和应用。

王前飞与胡绍燕团队尝试做出了一套低剂量化疗方案。根据王前飞的介绍，两个团队联合细胞因子G-CSF的“低剂量方案”作为诱导缓解方案，来治疗儿童急性髓系白血病，并运用最新的基因组测序技术，全程跟踪分析肿瘤细胞的清除情况。整个过程中，他们所使用药物的剂量仅为常规化疗的十分之一。

接着，他们通过近5年时间评估了140例儿童患者的临床疗效，结果表明，“低剂量方案”保持了与现有传统常规化疗方案相似的疗效和生存率，同时能够显著降低化疗毒副作用及治疗费用。

“儿童白血病具有不同于成人白血病的药物敏感性和基因组特征，如突变数目少，表观调控基因变异罕见，携带肿瘤融合基因的比例与成人不同等。”王前飞说，这就可以考虑一个做法，运用精准基因组医学手段，最大限度地清除突变的肿瘤细胞，并减少复发。这也是精准基因组医学研究第一次把低剂量化疗方案，作为一线的主要治疗手段用于初诊儿童白血病。

胡绍燕说，低剂量化疗方案在临床研究的初期只用于不耐受的儿童，如感染严重或体质较差者，取得了很好的治疗效果，目前已扩展到所有适用的儿童急性髓系白血病。

根据该科研团队的介绍，低剂量化疗方案还可显著降低了治疗费用，人均节省3-5万元，令更多患者获得治疗机会。“以往白血病患儿放弃治疗的现象超过30%，低剂量方案的使用使得放弃治疗率下降到5%以内。”胡主任说。

6月26日，这两家单位在这一研究的基础上，共同成立精准医学研究中心，以此推动低剂量化疗方案的多中心大规模临床试验开展。在后续的研究中，研究人员还将致力于揭示低剂量方案敏感患者的分子和临床特征，建立基于基因组分析的临床方案评估体系，为最终实现儿童白血病的分层治疗而努力。（教育科学部编辑）

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