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上世纪60年代,医学界发现慢性髓性白血病与染色体异常有关,2001年靶向作用于致病基因的酪氨酸激酶抑制剂(TKI)问世,此类药物的出现极大改善了慢性髓性白血病患者的生存状况,长期存活和重新投入社会生活已经成为现实。TKI 类药物给慢粒患者带来如此巨大的改变的同时也同样存在着一些现实问题。一是长期服药给患者带来生活不便和心理压力;二是长期服药给社会和家庭造成一定的经济负担;三是长期服药会不可避免出现一些不良反应。
为了给患者节省医疗费,从2012年开始,同济医院血液内科周剑峰主任带领孟力教授、朱晓健博士开展了一项临床研究:根据慢性髓性白血病的患者自身意愿及知情同意进行停药观察。对45例患者停药观察研究显示,停止治疗后约40%的患者保持缓解,疾病未出现复发。而复发患者重新服药后,99%能够达到停药前疗效,没有出现疾病进展等严重结果。
从2017年5月起,同济医院血液内科每周一下午将在该院门诊部三楼开设停药咨询门诊,为正在服用靶向药的慢性髓性白血病(俗称“慢粒”白血病)患者提供停药咨询。
慢性髓性白血病发病症状不明显
武汉同济医院主治医师朱晓健博士指出,我国慢性髓性白血病的年发病率约每10万人1-2例,占成人白血病的15%,中位发病年龄为45—50岁。
他介绍,慢性髓性白血病是一种悄悄袭来的白血病,一开始的症状大多没有特异性,常常表现为头晕、乏力、腹胀、体重减轻等;最明显的身体变化是脾脏增大、面色苍白等。60%的病人是因为看其他病而转到血液科来确诊的。因此,有上述类似表现的人,要多加警惕,及时到血液科就医排查。
“慢髓白血病”可像慢病一样治疗
周剑峰教授介绍,一听到白血病,很多人想到的都是骨髓移植。事实上,相比其他肿瘤,慢性髓性白血病患者可以说是不幸中的万幸,靶向药物创造了其他治疗手段从未达到过的疗效。只需要早诊断,规范服药,就可以像慢病一样治疗,这样的状态可以维持数年,甚至数十年。
苏州大学附属第一医院陈苏宁教授对“慢性髓性白血病”治疗前景也表示乐观。
肿瘤靶向药吃了还能停?
北京协和医院段明辉教授介绍,慢性髓性白血病的治疗缓解程度可分为四个深度,治疗缓解每达到一个深度,患者体内的白血病细胞就下降一个数量级。只有达到稳定的第四个深度,血液里的白血病细胞已经极低的患者才有希望尝试停药!
停药后还必须进行严格的监测,一旦发现血液中白血病细胞重新抬头,就需要重新开始治疗;重启原剂量靶向药物治疗后,几乎所有患者都能重新获得主要分子学反应。因此,在有经验的医师指导和严密监测下,这种深层分子学反应的患者的停药尝试是相对安全的。
停药的“门槛”非常高
武汉协和医院游泳教授认为,疗效是否能达到第四个水平,是能否尝试停药的重要“门槛”,要跨过这道“门槛”,必须从治疗开始就做到规范治疗、规范监测。这就像在高速公路上开车,必须遵守规则,该停的地方才能停,乱停是非常危险的。
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